巴蒂摩爾因此覺得有必要舉行一次國際會談,在越來越多的國家有實(shí)力采用這種新技術(shù)后,應(yīng)盡快在研究重點(diǎn)、科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)、道德準(zhǔn)則、倫理文化上達(dá)成共識,最終促使衛(wèi)生行業(yè)、政府機(jī)構(gòu)作出決策。
科學(xué)家正在改進(jìn)基因編輯技術(shù)上大步邁進(jìn),就在峰會召開的前一天11月30日,麻省理工學(xué)院Broad研究所張鋒在《科學(xué)》雜志上發(fā)文,表示通過調(diào)整CRISPR-Cas9蛋白成功降低了脫靶效應(yīng),取得又一突破性成果。
Cas9酶是基因編輯系統(tǒng)中一個非常關(guān)鍵的組成部分,而脫靶效應(yīng)一直是CRISPR技術(shù)需要克服的重大技術(shù)問題。在任何臨床應(yīng)用之前,醫(yī)生和監(jiān)管機(jī)構(gòu)必須確保Cas9酶不會引起非目標(biāo)基因組的損傷。張鋒及其團(tuán)隊通過從化膿性鏈球菌中改變了組成Cas9酶的1400個氨基酸中的3個氨基酸,大大降低了CRISPR-Cas9系統(tǒng)的脫靶效應(yīng),有效改善了這一技術(shù)的最大局限性之一。
基因編輯技術(shù)可以做什么?
目前,科學(xué)家已經(jīng)試圖采用CRISPR-Cas9基因組編輯技術(shù)治療肌營養(yǎng)不良、鐮刀形細(xì)胞病、癌癥、通過改變精子細(xì)胞治愈男性不育問題,并試圖在豬身上培育可移植的人體器官。最近,美國科學(xué)院院刊(PNAS)上還刊登了一項(xiàng)研究,美國科研人員利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù),對蚊子的基因進(jìn)行改造,使其攜帶一種抗瘧疾的基因,從而對瘧原蟲產(chǎn)生抑制,進(jìn)而遏制瘧疾的傳播。
在攻克艾滋病上,CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)也大有可為,2014年7月《美國國家科學(xué)院院刊》刊文,美國坦普爾大學(xué)研究人員利用基因組剪輯技術(shù)的精確剪切,將艾滋病毒從艾滋病患者的細(xì)胞基因組中剔除。坦普爾大學(xué)的Kamel Khalili等研究人員采用了該技術(shù),針對艾滋病病毒潛伏的多種細(xì)胞模型進(jìn)行實(shí)驗(yàn),比如小膠質(zhì)細(xì)胞、T淋巴細(xì)胞等,實(shí)驗(yàn)結(jié)果證實(shí),艾滋病病毒均被清除。
與醫(yī)療治療不同,該技術(shù)最大的倫理問題在于“生殖編輯”;蚓庉嫾夹g(shù)如果普遍推廣,也意味著可能存在操縱生殖細(xì)胞:通過改變精子、卵子或者胚胎,來改變后代的基因。今后是否人們可以通過付費(fèi)來選擇孩子的基因呢?美國白宮科學(xué)技術(shù)政策辦公室發(fā)言人約翰·霍爾德倫(John Holdren)在本周二表示:“這樣用于妊娠的生殖編輯是絕不能跨越的底線!倍С终邉t認(rèn)為CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)可以把會導(dǎo)致新生兒致命性疾病的基因去除。
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